白血病的治療藥物在延緩ALS（肌萎縮側索硬化癥）進展中的應用-- 日本醫療

作者：發布時間：2024-11-16 16:41:38點擊：38

日本京都大學的井上治久教授及其研究團隊發布消息，針對逐漸導致身體無法活動的難病“肌萎縮側索硬化癥（ALS）”的新治療方法的臨床試驗（治驗）已進入第二階段。在這一階段的試驗中，部分患者的病情發展得到了控制。

該研究團隊利用誘導性多能干細胞（iPS細胞），從現有藥物中發現了治療慢性骨髓性白血病的藥物在用于治療ALS方面的有效性。

此次藥物探索的方法被稱為“iPS藥物發現”。研究對象為滿足發病后不滿2年之條件的26名患者，這些患者使用了用于治療慢性骨髓性白血病的藥物“博舒替尼”，用藥周期為24周。

研究團隊表示，在26名患者中，至少有13名患者的病情發展得到了控制，達成了預先設定的主要評價指標。

研究團隊從患者的皮膚細胞中提取了iPS細胞，并將其培養成運動神經細胞，以重現ALS的病理狀態。他們對一千多種藥物進行了篩選，最終發現并選擇了博舒替尼作為候選藥物。

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